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Dompé, una delle principali aziende biofarmaceutiche in Italia, ha annunciato di aver avviato lo Studio clinico di Fase I sull’impiego del Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF), la cui scoperta ha valso il premio Nobel alla professoressa Rita Levi Montalcini, per la cura della Cheratite Neurotrofica (CN), patologia oculare rara ancora oggi orfana di cura, che colpisce una persona su 10.000 nel mondo.
«La Cheratite Neurotrofica è una grave patologia oculare degenerativa, causata da ridotta innervazione della cornea come conseguenza di svariati stati patologici (ad esempio diabete, lesioni erpetiche, interventi chirurgici) che può portare a conseguenze anche invalidanti, come ulcerazione e perforazione della cornea con conseguente perdita della funzionalità visiva»,dichiara Stefano Bonini, direttore del Dipartimento di Oftalmologia del Campus BioMedico di Roma e fra i primi ricercatori al mondo a condurre studi sull’impiego di NGF in area oftalmica. «Per tali motivi, da tempo, l’attenzione del mondo clinico si concentra sui risultati delle nostre sperimentazioni sul potenziale terapeutico di NGF. E oggi, dopo 10 anni di studio, sono particolarmente orgoglioso di vedere i frutti ottenuti dalla nostra ricerca e di poter seguire l’avvio del trial clinico di Fase I, con l’arruolamento dei primi pazienti volontari. Un risultato promettente per la tutela della salute, dovuto alla dedizione di tutti coloro che hanno collaborato a questi studi e del mio Gruppo di ricerca, oltre che all’imprescindibile contributo del settore industriale che, per competenze e visione, potrà garantire lo sviluppo e la messa a disposizione di un nuovo farmaco per la cura della Cheratite Neurotrofica».
Si tratta di una molecola “tutta Italiana”, le cui potenzialità in campo oftalmico sono state analizzate per prime da Bonini e dal suo gruppo di ricercatori di Anabasis – azienda di ricerca italiana recentemente acquisita dal Gruppo Dompé – che hanno prodotto dati estremamente solidi a sostegno dell’efficacia dell’uso topico del NGF per la cura di patologie oculari.
«E’ di straordinaria rilevanza il risultato che i ricercatori fondatori di Anabasis hanno conseguito, dimostrando in ambito clinico che l’NGF ha un potenziale terapeutico per le patologie della parte anteriore e posteriore dell’occhio. In un contesto in cui cresce sempre più la consapevolezza delle patologie oftalmiche, si avverte infatti la necessità di nuovi approcci terapeutici e l’NGF potrà segnare un significativo passo avanti rispetto alle soluzioni attualmente disponibili. – afferma Eugenio Aringhieri, Amministratore Delegato del Gruppo Dompé – Dompé crede fermamente nella centralità della Ricerca ed è proprio nel nostro Centro R&D con sede a L’Aquila, all’avanguardia a livello internazionale, che è stato possibile sviluppare la variante umana di NGF. – aggiunge Aringhieri – Siamo convinti che, anche grazie al supporto scientifico continuativo dei fondatori di Anabasis, i Professori Stefano Bonini, Alessandro Lambiase, Paolo Rama e Luigi Aloe, potremo offrire una riposta terapeutica a pazienti che rischiano di perdere la vista».
L’NGF è una proteina solubile che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni. I ricercatori di Anabasis hanno formulato l’ipotesi dell’efficacia dell’uso topico di NGF considerando che la Cheratite Neurotrofica è una patologia neurodegenerativa. E’ noto, infatti, che l’integrità della cornea – l’organo in assoluto più innervato del corpo umano, quasi 400 volte più della cute – è mantenuta dall’innervazione piuttosto che dalla vascolarizzazione. Partendo da questa osservazione biologica, sono stati trattati con NGF di origine murina più di 100 pazienti affetti da CN in diversi paesi europei e gli studi clinici hanno prodotto dati estremamente promettenti, pubblicati sulle principali riviste internazionali.
Risultati che hanno motivato Dompé ad acquisire la Società per proseguire gli studi in ambito clinico e per garantire, al contempo, la produzione biotecnologica di un farmaco a base di NGF umano ricombinante potenzialmente in grado di offrire ai pazienti affetti da CN una reale ed efficace risposta terapeutica.
Lo studio
Studio di fase I, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che combina dose ascendenti singole e ripetute per valutare sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica del fattore di crescita nervoso ricombinante umano (rh-NGF) in collirio, in volontari sani maschi e femmine.